• vom 08.11.2017, 19:00 Uhr

Mensch


Medizin

Genkorrigierte Haut




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  • Aus eigenen Stammzellen konnten Mediziner einem "Schmetterlingskind" eine neue Hülle schaffen.



Salzburg/Wien. Salzburger Mediziner berichten im Fachblatt "Nature" von einem sensationellen Erfolg in der Behandlung eines "Schmetterlingskindes". Vor zwei Jahren haben sie einem deutschen Buben, der unter einer schweren Form der genetisch bedingten Hautkrankheit junktionale Epidermolysis bullosa (JEB) litt, 80 Prozent seiner Hautoberfläche durch neue, genkorrigierte Haut ersetzt. Diese war zuvor aus Stammzellen des Kindes im Labor genetisch repariert und vermehrt worden. Dem Buben gehe es wieder gut, seine Haut halte Belastungen aus und heile normal, berichtet nun das Forscherteam.

Bei einem Subtypus der Erkrankung fehlt aufgrund eines schadhaften LAMB3-Gens das Protein Laminin beta 3. Üblicherweise sorgt dieses Eiweiß für den Zusammenhalt der Hautschichten zwischen der Oberhaut (Epidermis) und der Lederhaut (Dermis). Fehlt es, entstehen schmerzhafte Blasen und selbst bei minimaler mechanischer Belastung Wunden.


Ein Quadratmeter Oberhaut
Zusätzlich zu dieser Erkrankung hatte sich der Bub eine bakterielle Hautentzündung zugezogen. In der Folge verlor das Kind 60 Prozent seiner Oberhaut, schilderte der Dermatologie Johann Bauer, Vorstand der Salzburger Universitätsklinik für Dermatologie. Als letzte Hoffnung hatten sich die deutschen Ärzte an Experten aus Italien und Salzburg gewandt. Diese hatten bereits 2014 einer erwachsenen EB-Patientin erfolgreich ein vergleichsweise kleines Stück genkorrigierter Haut erfolgreich transplantiert.

Dem Buben wurde schließlich im September 2015 ein etwa vier Quadratzentimeter großes Stück "gesunde" Haut entnommen. Am Zentrum für Regenerative Medizin in Modena wurde intaktes LAMB3-Gen in die Stammzellen der Hautprobe eingeschleust. "Das Gen integriert sich, sitzt stabil in der Erbsubstanz und produziert dieses Protein, das der Patient benötigt", erklärte der Mediziner. Binnen vier bis sechs Wochen wuchs aus diesen Stammzellen mehr als ein Quadratmeter Oberhaut. "Wenn die Zellen gut sind, also wenn sie von Kindern kommen, geht das sehr rasch", so Bauer.

Technologisch mussten die Experten dabei noch einiges lernen. So ging man etwa davon ab, die Haut auf Plastik wachsen zu lassen, und verwendete stattdessen Fibrinogen. Fibrinogen ist ein körpereigener Proteinkomplex und spielt bei der Blutgerinnung eine wesentliche Rolle. Das habe den Vorteil, dass das ganze Transplantat stabil sei. Zudem werde das Substrat gleich mittransplantiert und dann vom Körper abgebaut.

Mit Hilfe der in Modena entwickelten Technologie verpflanzten die Ärzte dem Buben in drei Operationen insgesamt 0,85 Quadratmeter dieser nachgezüchteten gesunden Haut - das sind rund 80 Prozent der gesamten Körperoberfläche. 21 Monate später funktioniert die Haut offensichtlich regulär, sie sieht normal aus, ist geschlossen, verhornt, es bilden sich auch bei Belastung keine Blasen mehr.

Üblicherweise erneuert sich die Oberhaut im Laufe eines Monats vollständig. Und auch bei dem Patienten hat sich die transplantierte Haut in diesen 21 Monaten ebenso oft erneuert. Im Zuge der Arbeit konnten die Wissenschafter dabei erstmals beim Menschen zeigen, dass eine bestimmte Stammzellenart für die Zellerneuerung der Oberhaut verantwortlich ist.

Dauerhafte Korrektur möglich
Auch der Tastsinn des Buben würde sich langsam regenerieren, heißt es. "Die Nerven und Schweißdrüsen in der Dermis waren noch intakt und wir gehen davon aus, dass sich Tastsinn und Schwitzen normalisieren", betonte Bauer.

Im Fachblatt "Nature" werteten Kollegen die Arbeit der Wissenschafter als "bedeutenden Schritt vorwärts im Bestreben, Stammzelltherapien zur Behandlung von Krankheiten einzusetzen". Bauer selbst bezeichnet das Ergebnis als "gute Nachricht. Für spezielle Patientenkonstellationen sind wir in der Lage, eine dauerhafte Korrektur des genetischen Defekts herbeizuführen. Es wird nicht für alle passen, aber es ist einmal ein Anfang". In weiteren Studien wollen die Forscher untersuchen, ob dies auch für andere Gendefekte im Zusammenhang mit EB möglich ist.

Das Projekt konnte mit Unterstützung der Patientenselbsthilfegruppe "Debra-Austria" umgesetzt werden.




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Copyright © Wiener Zeitung Online 2017
Dokument erstellt am 2017-11-08 16:14:05
Letzte Änderung am 2017-11-08 16:29:04



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