Mögliche Anwendungen

Doch was bringt das dem Menschen? Realistische Anwendungsmöglichkeiten sieht der Experte vor allem im Labor. In Zellkulturen oder gar Organmodellen, sogenannten Organoiden, könnten Mutationen – etwa eine Krebserkrankung – eines Patienten nachgebildet werden. An diesem persönlichen konstruierten Tumor ließen sich verschiedene Medikamente testen. Die Erforschung von Krankheiten könnte somit gezielter angesteuert werden.

Eine potenzielle Anwendungsmöglichkeit sieht Knoblich auch in der regenerativen Medizin – "nicht nächstes Jahr, aber sie wird kommen". Dezidiert nennt er die Schmetterlingskrankheit (Epidermolysis bullosa), die die Haut von Kindern extrem empfindlich gegenüber äußeren Reizen macht. Sie entsteht durch einen falschen Buchstaben im Genom. Dieser kann in den betroffenen, entnommenen Zellen ausgetauscht werden, um in Folge Haut herzustellen und die entstandenen Defekte zu reparieren. Von dieser regenerativen Medizin "werden wir relativ bald hören", betont Knoblich.
Auch bei bösartigen Erkrankungen wäre eine Anwendung möglich, wie deutsche Wissenschafter zuletzt berichteten. Vorerst aber weniger zu Heilungszwecken, sondern in der Diagnostik. Mutationen, die für das schnelle Krebswachstum ausschlaggebend sind, könnten präzise erkannt werden, um eine auf diesen Informationen basierende zielgerichtete Therapie einzuleiten. Mithilfe der Genschere konnten die Forscher etwa Mutationen identifizieren, die für Wachstum und Lebensfähigkeit der Tumorzellen maßgeblich verantwortlich sind.

In der Grundlagenforschung ist die Technik bereits weit verbreitet. Voraussichtlich wird sie über kurz oder lang auch in der angewandten Forschung Fuß fassen. Auf dem Weg dorthin ist sie schon. So wollen etwa Forscher in Schweden mit Hilfe der Genschere Gründe für das Absterben von Embryonen im Mutterleib und die daraus folgende Unfruchtbarkeit der Eltern erforschen.

Immer wieder wird auch auf Möglichkeiten der Vermeidung von Erbkrankheiten geschielt. Das würde jedoch den Eingriff in die Keimbahn des Menschen mit sich ziehen. Theoretisch ließen sich Eizellen durch dieses Skalpell der Genetik gezielt manipulieren. So könnte etwa der Rezeptor für HIV zerstört werden, um das Virus am Andocken zu hindern. Der Mensch wäre dann immun gegen HIV – "für immer und ewig, und alle Nachkommen auch", so Knoblich. Demnach könnten Viruserkrankungen ausgeschaltet oder Krebsgene entfernt werden – und das, noch bevor es zu einer Befruchtung der Eizelle kommt.

Den Möglichkeiten scheint Tür und Tor geöffnet zu sein. Derzeit jedoch nur theoretisch, da sich die Forscher aufgrund massiver ethischer Bedenken selbst in die Schranken weisen. Derzeit würden "noch das Risiko und auch das Potenzial für Missbrauch den Nutzen übersteigen", erklärt Knoblich. Das sei auch die generell anerkannte Meinung unter den Forscherkollegen. Der weltweit darüber stattfindende Diskussionsprozess sollte demnach noch abgewartet werden, bevor großzügig weitergeforscht wird, fordert der Molekularbiologe. Die Zeiten der wissenschaftlichen Freiheit "sind vorbei", wenn es um Eingriffe in die Keimbahn oder die weitreichende Veränderung anderer Organismen gehe.

Der vieldiskutierte Gene Drive ist ein solcher genetischer Eingriff. Diesem zugrunde liegt die Veränderung des Erbguts von wild lebenden Organismen. CRISPR/Cas9 verschafft den Forschern die Möglichkeit, etwa Malariamücken so zu manipulieren, dass sie die Krankheit nicht mehr übertragen können. Angesichts der Tatsache, dass jährlich hunderttausende Menschen daran sterben, scheint dieser Weg ein heilbringender zu sein. Doch die tatsächlichen Auswirkungen sind noch unklar.

Gen mit Superkräften

Der Gene Drive verleiht einem Gen Superkräfte bei der Vererbung. Für gewöhnlich vererbt sich eine Mutation den Mendelschen Regeln zufolge nur an einen Bruchteil der Nachkommen. Beim Gene Drive setzt sich immer das manipulierte Merkmal durch. Ein paar solche Mücken könnten innerhalb weniger Generationen ein ganzes Moskitovolk immun gegen den Malaria-Erreger machen. Auch Tigermücken, die Dengue, Gelbfieber oder Zika übertragen, könnten mit der Technologie unschädlich gemacht werden. Knoblich sieht diese Methode spätestens in den nächsten drei bis fünf Jahren reif für die Anwendung. Bis dahin sollte es allerdings weltweite gesetzliche Vorgaben dafür geben, um unerwünschte Folgen fernzuhalten.
Die ethische Diskussion darüber hatte schon 2015 in einem Aufruf internationaler Forscher gemündet. Im Rahmen einer "Science"-Publikation hatten sie für spezielle Sicherheitsmaßnahmen in Forschungslabors plädiert, um potenzielle Schäden von der Allgemeinheit abzuwenden. Darunter befanden sich auch Jürgen Knoblich sowie der US-Biologe Kevin Esvelt vom Massachusetts Institute of Technology in Boston. Aufgrund seiner massiven Bedenken – so könnte die Methode auch ungewollte ökologische Kettenreaktionen auslösen oder zum Bau biologischer Waffen genutzt werden – hat er das CRISPR/Cas9-Verfahren derart weiterentwickelt, dass es sicherer und auch umkehrbar wurde. Zuletzt wurde Esvelt als "Hüter der Genschere" vom Fachblatt "Nature" gar zu einem der einflussreichsten Forscher des Jahres 2016 gekürt.