Nutzen, der verboten ist

Wien. Nicht nur bei seltenen Erkrankungen kommt es vor, dass keine oder kaum geeignete Medikamente für die Patienten zur Verfügung stehen. Es betrifft auch Krebs, Parkinson und vieles mehr. Immer wieder befinden sich entsprechende aussichtsreiche Präparate schon in der Pipeline. Doch ohne Zulassung keine breite Anwendung.

Hier lässt nun eine Arbeit der European Medicines Agency unter der Federführung von Brigitte Blöchl-Daum von der Uniklinik für Klinische Pharmakologie der Medizinuni Wien aufhorchen. Denn eine zu große Rücksichtnahme auf mögliche Risiken bei einer Medikamentenzulassung könne dazu führen, dass eine Arznei mit sehr hohem Nutzen für die Patienten nicht greifbar ist. Die Studienautoren treten dafür ein, aussichtsreiche Medikamente schneller zu gestatten, auch wenn noch eine gewisse Unsicherheit bezüglich der Risiken besteht.

Phase III durchaus möglich

"Man muss aufpassen, dass man nicht einem Patienten aus einer Übervorsichtigkeit heraus eine notwendige Behandlung vorenthält", unterstützt Jan Oliver Huber, Generalsekretär der Pharmig, dem Verband der pharmazeutischen Industrie Österreichs, diese Forderung. Vor allem in der sogenannten Phase III der Medikamentenentwicklung wäre dies durchaus möglich. Hierbei kommt die Arznei bereits in großen länderübergreifenden klinischen Studien zur Anwendung. Manchmal gibt es sogar schon am Ende der Phase II, in der erstmals Patienten das entsprechende Präparat verabreicht bekommen, starke Hinweise auf eine Wirksamkeit.

Für gewöhnlich braucht ein Präparat zehn bis zwölf Jahre bis zur Zulassung. Geht es nach der Forderung der Mediziner, könnten sehr erfolgsversprechende Mittel schon nach sieben bis neun Jahren zur Anwendung kommen. Für viele Patienten ein nicht unerheblicher Unterschied. Die größere Unsicherheit bezüglich der Nebenwirkungen wäre bei schweren Erkrankungen mitunter ein zu verachtender Wermutstropfen.

Die Entscheidung, ein neues Mittel zuzulassen, basiert auf der Beurteilung von Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit. Wenn die Vorteile des neuen Medikaments die Nachteile klar überwiegen, erhält es von der Arzneimittelbehörde - in Europa die EMA, in den USA die FDA - grünes Licht.

Doch die Zulassung alleine reicht nicht, stellt Huber fest. Das Medikament muss auch von der Krankenkasse erstattet werden, damit es dem Patienten nützt. Medikamente sollten deshalb "nicht nur rascher zugelassen, sondern auch rascher erstattet werden", so seine Forderung.

Am Ende liegt beim Arzt die große Verantwortung, den Patienten in der Therapie entsprechend zu begleiten und bei Bedarf einzuschreiten. Die Experten schlagen eine laufende Evaluierung und besonders engmaschige Kontrollen vor. "Es wird nie ein Medikament geben, das hundertprozentig wirksam ist", betont Huber. Denn jeder Organismus nimmt ein und dieselbe Substanz unterschiedlich auf. Die daraus resultierenden Beobachtungen und Erfahrungen fließen wiederum in die Entwicklung neuer Arzneien ein, "die der öffentlichen Gesundheit Gewinne bringen", stellt auch Hans-Georg Eichler, Leitender Mediziner der europäischen Arzneimittelbehörde EMA, fest.

Natürlich dürfe man die Patienten bei diesen Entscheidungen nicht alleine lassen, heißt es in der im Fachblatt "Nature Reviews Drug Discovery" publizierten Arbeit. Doch es wird angeregt, vermehrt auch Selbsthilfegruppen in die Entscheidungsfindung miteinzubeziehen. Deren Mitarbeit im Gesundheitswesen sieht Huber als "absolutes Muss". Durch ihr gemeinsames Leid würden sich die Patienten intern über Behandlungsmöglichkeiten, Neben- und Wechselwirkungen sowie das Ansprechen auf Therapien austauschen. Diese Erfahrungen sind ein Mehrwert für alle.