Obwohl alle bisher vorhandenen Aids-Therapien erfolgreich die Vermehrung des HI-Virus im Körper unterdrücken, gibt es nach wie vor keine Heilung. Nun dürften deutsche Forscher einen großen Schritt weiter sein. Zum ersten Mal soll durch Gen-Editierung mit einem künstlich hergestellten Enzym im Rahmen einer Stammzelltherapie HIV aus dem Erbgut infizierter Zellen herausgeschnitten und damit das Virus eliminiert werden, kündigte Joachim Hauber vom Heinrich-Pette-Institut (HPI/Experimentelle Virologie) in Hamburg am Mittwoch an.

Dort könnte im kommenden Jahr die weltweit erste klinische Studie mit einer potenziell heilenden Therapie mit acht Patienten starten. Stammzellen mit einem speziell entwickelten Enzym sind die Hauptbestandteile, teilte die deutsche Max-Planck-Gesellschaft in einer Aussendung mit.

Mit der Therapie könnte es gelingen, die Viruslast im Blut der Behandelten unter die Nachweisschwelle zu drücken und damit den Zusammenbruch des Immunsystems langfristig zu verhindern. Das Problem aber bleibt, dass das Erbgut der HI-Viren in den Immunzellen etabliert ist und die Virusmehrung jederzeit wieder aufflammen kann.

Transportmittel in die Zelle

Eine im Rahmen der Max-Planck-Gesellschaft entwickelte Technologie unter Verwendung einer "Genschere" über das künstlich entwickelte sogenannte Rekombinase-Enzym Brec1 soll hier einen völlig neuen Weg erschließen. "Das Prinzip soll kommendes Jahr zum ersten Mal an acht Patienten an der Universitätsklinik Hamburg-Eppendorf evaluiert werden", erklärte Hauber. Dies wird an der Klinik für Stammzelltherapie des Krankenhauses erfolgen.

"Den Patienten werden Blutstammzellen entnommen. Mit einem lentiviralen Vektor wird das Erbgut für Brec1 eingeschleust", sagte der Wissenschafter. Solche viralen Vektoren, auch Genfähren genannt, sind bestimmte Viren, mit deren Hilfe es möglich ist, fehlerfreie Gene in Patienten einzuschleusen. In diesem Fall sind es Lentiviren, die als Transportmittel in die Zellen dienen. Die Stammzellen werden von den Patienten aus dem Blut gefiltert.

Das Designer-Enzym Brec1 ist in der Lage, das Erbgut von HIV aus infizierten weißen Blutkörperchen bzw. den Stammzellen herauszuschneiden und damit das Virus zu eliminieren. Die Patienten erhalten dann ihre mit der Erbinformation für Brec1 versehenen Stammzellen zurück infundiert. Auch die aus ihnen entstehenden ausreifenden weißen Blutkörperchen sollen auf diese Weise vor dem HI-Virus geschützt sein. Das Enzym wird nur aktiv, wenn eine Infektion der Zelle mit HIV vorliegt.

Die Entwicklung des Verfahrens erfolgte unter dem Dach des Hamburger Biotech-Start-up-Unternehmens Provirex. Zunächst soll vor der Stammzelltherapie noch eine medikamentöse Behandlung zur Beseitigung noch vorhandener (auch) HIV-positiver Stammzellen im Knochenmark erfolgen. Doch in weiterer Zukunft möchte man darauf möglichst verzichten.

HIV-loses Immunsystem

Die Hoffnung ist, dass die genetisch veränderten Stammzellen einen evolutionären Vorteil haben und sich durch natürliche Selektion besser vermehren bzw. zu mehr Immunzellen ohne HIV ausreifen. Damit könnte nach der Therapie ein HIV-loses Immunsystem bei den Behandelten entstehen.