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Gentherapie gegen Degeneration der Makula

Wissen
Makuladegeneration führt weltweit bei 200 Millionen Menschen zu signifikantem Sehverlust.
© adobestock/fotoak80

Basel. Eine neue Strategie zur Umkehr des Sehverlusts bei Makuladegeneration entwickelt ein Schweizer Team des Instituts für Molekulare und Klinische Ophthalmologie (IOB) in Basel. Den Forschern gelang es, erblindete Netzhaut mit einer Gentherapie für Nahinfrarotlicht zu sensibilisieren. Der im Fachjournal "Science" publizierte Ansatz könnte die Sehfähigkeit von Patienten mit Makuladegeneration verbessern.

Makuladegeneration führt weltweit bei 200 Millionen Menschen zu signifikantem Sehverlust. In Österreich erkranken 2000 bis 3000 Patienten jedes Jahr neu. Betroffene verlieren mit der Zeit das Sehvermögen im zentralen Teil ihrer Netzhaut, behalten jedoch das periphere Sehvermögen. Therapien können den Sehverlust verlangsamen, die Sehfähigkeit jedoch nicht wieder herstellen.

Sehfähigkeit im Tierversuch

"Lichtempfindlichkeit im Nahinfrarotbereich zu erzeugen ermöglicht maximale Kompatibilität mit dem restlichen peripheren Sehvermögen", sagt Botond Roska, Direktor des IOB. "Für Makuladegeneration ist eine Wellenlänge nötig, die für die funktionierenden Zellen in der Netzhaut unsichtbar ist. Helles, sichtbares Licht würde die periphere Netzhaut überfordern", ergänzt Erstautorin Dasha Nelidova.

Die Gentherapie für das Auge nützt unschädliche, natürliche Viren als Vehikel, um Gene und Gold-Nanopartikel in spezifische Zellen zu transferieren. Die Gold-Nanopartikel fungieren als Antennen, die einfallendes Nahinfrarotlicht aufnehmen. Das Gen wiederum bringt hitzeempfindliche Proteine in die Netzhautzellen. Nahinfrarotlicht kann durch die Wärme Nervenimpulse in degenerierten Netzhautzellen auslösen, ähnlich wie sichtbares Licht es in gesunden Netzhautzellen tut. Die Nahinfrarot-Gentherapie erzeugte partielle Sehfähigkeit in blinden Mäusen. Tests an menschlicher Netzhaut von Multiorganspendern bestätigten die Ergebnisse.(est)