• vom 08.10.2018, 17:00 Uhr

Mensch


Genome Editing

Gen-Schere schneidet schon im Mutterleib an den richtigen Stellen




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  • Forschungsteam heilte mit Genome Editing erstmals Maus-Embryonen, die gesund zur Welt kamen.

Klempner für das Erbgut: Die Gen-Schere geht gegen Fehler in DNA-Abschnitten vor.

Klempner für das Erbgut: Die Gen-Schere geht gegen Fehler in DNA-Abschnitten vor.© colourbox Klempner für das Erbgut: Die Gen-Schere geht gegen Fehler in DNA-Abschnitten vor.© colourbox

Wien. (est) Erstmals konnten Wissenschafter das Erbgut erkrankter Embryonen bereits im Mutterleib reparieren, sodass die Nachkommen gesund zur Welt kamen. Zwar gelang der Versuch vorerst nur an Mäusen. Doch laut den Forschern stellt die Studie den Nachweis dar, dass Gen-Scheren wie CRISPR/Cas9 bereits im Mutterleib funktionieren und zum gewünschten Behandlungserfolg führen. Das berichtet ein Team des Universitätsspitals in der US-Stadt Pennsylvania im Fachmagazin "Nature Medicine".

Tausende genetische Störungen können von einer Generation zur nächsten weitergegeben werden. Viele davon sind ernsthaft beeinträchtigend oder sogar tödlich. Eines von 25 Kindern leidet an einer der 10.000 bekannten Erbkrankheiten, wie etwa Zystischer Fibrose, Sichelzellen-Anämie oder Muskelschwund.


10.000 Erbkrankheiten
Mit Hilfe des Gene Editing lassen sich fehlerhafte Bausteine im Erbgut, die diese Erkrankungen verursachen, entfernen. Für den klinischen Einsatz müsste es allerdings gelingen, die Gen-Schere stets frei von Nebenwirkungen in schadhafte Erbgut-Abschnitte einzuschleusen, um dort die genetischen Fehler unschädlich zu machen. Um dieses Ziel zu erreichen, wird derzeit die Sicherheit des Systems bei sämtlichen Krankheiten und in verschiedenen Lebensstadien untersucht. Erste Versuche wurden bereits an menschlichen Embryonen gemacht - allerdings reiften diese nur bis zu einem sehr frühen Stadium heran.

Die US-Forscher testeten Genome Editing nun an Maus-Embryonen, die das Licht der Welt erblickten. Sie konnten die Cholesterinspiegel und die Leberfunktion der Tiere verbessern. Die Methode ihrer Wahl war Base Editing. Es ist eine modifizierte Form des CRISPR/Cas-Systems. CRISPR/Cas9 sucht einen zu verändernden Abschnitt im Genom auf und durchtrennt diesen, um den Fehler zu entfernen und gegebenenfalls eine gesunde Sequenz einzufügen. Base Editing durchtrennt die DNA-Stränge hingegen nicht, sondern spaltet sie nur auf, was als die schonendere und sicherere Methode gilt.

Ko-Autor Kiran Misinuru hatte zuvor zeigen können, dass mit der Technologie Cholesterin und Blutfette gesenkt werden können. Nun wandte er Base Editing auch an, um die Leberfunktion von an Tyrosinämie Typ 1 leidenden Mäusen zu reparieren. Tyrosinämie, im Typ 1 weiter verbreitet als im Typ 2, ist eine genetisch bedingte Störung im Aminosäurestoffwechsel. Kinder mit dieser Krankheit können die Aminosäure Tyrosin nicht vollständig abbauen, was Funktionsstörungen der Leber, Nieren und Nerven zur Folge hat und zu Reizbarkeit, Rachitis oder sogar zu Leberversagen und zum Tod führen kann.

Leber und Niere
Im Versuch waren Mäuse, die im Mutterleib mit der Gen-Schere behandelt worden waren, gesünder als eine erkrankte Kontrollgruppe, die gängige Medikamente erhielt. Die pränatale Behandlung hatte die Leberfunktion nachhaltig verbessert und ein normales Leben ermöglicht, berichtet das Team. "Vor einer klinischen Anwendung von Gene Editing bereits im Mutterleib muss noch eine substanzielle Menge an Forschungsarbeit geleistet werden", betont Peranteau: "Etwa ist offen, ob die Methode dem klinischen Alltag standhält und ob sie in allen Fällen so sicher ist, wie wir annehmen. Dennoch stimmt uns ihr Potenzial der genetischen Therapie von Erkrankungen mit wenig anderen medizinischen Optionen hoffnungsfroh."

Als Nächstes wollen die Forscher nach eigenen Aussagen überprüfen, ob mit Base Editing auch krankheitsverursachende Mutationen in Ordnung gebracht werden können, und seine Anwendbarkeit auf andere innere Organe testen.




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Dokument erstellt am 2018-10-08 16:54:35


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